Raúl González y David Belenguer, Padrinos de la Asociación Raúl González y David Belenguer, Padrinos de la Asociación

Conocer mejor las leucodistrofias indeterminadas

La gran heterogeneidad de las leucodistrofias indeterminadas hace que su estudio sea especialmente difícil.

Para avanzar, hay que:

  • Identificar subgrupos homogéneos de enfermos a fin de utilizar la genética molecular. Por lo tanto, la investigación debe realizarse a nivel europeo e incluso, internacional. Una organización en forma de redes permitirá acelerar la identificación de subgrupos homogéneos de enfermos, y mejorar las investigaciones moleculares que permiten identificar los genes en cuestión;
  • Utilizar los nuevos métodos de investigación: la espectroscopia de resonancia magnética permitirá encontrar nuevos marcadores; nuevas técnicas de análisis celular (inmunofluorescencia, hibridación in situ) guiarán el tratamiento y el consejo genético;
  • Identificar los genes en cuestión: para ello, hay que conservar e inmortalizar en azote líquido, muestras de sangre de los enfermos y sus familias que, llegado el día, permitan obtener grandes cantidades de ADN.

En conclusión, es fundamental el rol de las familias de los pacientes afectados por leucodistrofias de origen indeterminado: cuanto más circule la información, más se unirán las familias y se pondrán en contacto con los investigadores. De este modo, mejor se comprenderán estas rarísimas enfermedades.