Metazym en la MLD

Avances recientes en el programa Shire HGT para la Leucodistrofia Metacromática (MLD)

Comunicación 19 de febrero 2010

Shire HGT tenía previsto iniciar un ensayo clínico fase II / III de reemplazo enzimático por vía intravenosa para el tratamiento de MLD en 2009. Sin embargo, los datos de la Fase I / II en curso de manera continua en los últimos años muestran que la administración intravenosa no es eficaz. Por lo tanto, Shire decidió detener el desarrollo de una formulación intravenosa de la arilsulfatasa A (ASA) derivadas de las células CHO, también conocido bajo el nombre de HGT-1111. Shire tiene previsto divulgar públicamente estos datos en una conferencia científica y trabaja en estrecha colaboración con los investigadores del ensayo clínico y pacientes participantes que siguen recibiendo el HGT-1111 para determinar los próximos pasos para estos pacientes.

En el futuro, Shire cree que una inyección directa en el sistema nervioso central (SNC) ofrece una mejor oportunidad para desarrollar un tratamiento efectivo para la MLD. Shire tiene planes para desarrollar HGT-1110, una formulación de la ASA derivada de las células humanas y que es compatible con la inyección directa en el SNC en pacientes con MLD. Shire ha utilizado esta línea de células humanas con éxito para el desarrollo de sustitución de enzima para otras enfermedades como el síndrome de Hunter, la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Gaucher. La plataforma Shire ha impulsado recientemente el inicio de una fase I / II con la inyección directa de idursulfasa en el SNC de los pacientes con Hunter. La formulación de desarrollo HGT-1110 adecuada para la inyección directa en el SNC está en marcha, y los estudios preclínicos se han previsto para 2010.

Shire está conectado con la comunidad MLD. Seguimos trabajando diligentemente para proveer a los enfermos y sus familias una terapia que necesitan.

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