Resultados del ensayo Metazym

Comunicado de prensa

Febrero 2009

Los resultados de la fase I/II del ensayo Metazym acaban de ser publicados en la página web del congreso anual de Genética Clínica 2009 (CGPA) desarrollado desde 25 hasta 29 de marzo de 2009 en Tampa, Florida (EE.UU.). Éstos son los aspectos más destacados:

Resumen de las condiciones de prueba

  • Participaron en el ensayo 13 niños con MLD infantil tardía (edad media: 34 meses).
  • Se probaron 3 diferentes dosis de enzima, sin grupo control placebo.
  • Las inyecciones se realizaron cada 15 días en Copenhague durante 52 semanas.
  • Dos niños fueron retirados del estudio debido a las dificultades en el traslado y a la progresión de la enfermedad.

Resultados

  • Las inyecciones y las dosis fueron bien toleradas.
  • 7 niños mostraron reacciones transitorias, de leve a moderada, tras la inyección. Estas reacciones son bastante comunes en la enzimoterapia, se han apoyado con medicamentos.
  • Se ha encontrado una reducción de sulfátido presente en el líquido cefalorraquídeo de los niños tratados con dosis altas.
  • Se detectó que no tiene efecto sobre la función cognitiva o motora.

Perspectivas programadas

  • Una nueva fase II / III de ensayo clínico (pruebas de la eficacia del producto) se está preparando en los EE.UU.
  • Las dosis serán probablemente aumentadas y las inyecciones deberán ser semanales.
  • Es probable que se requiera un grupo control placebo para demostrar un beneficio clínico para los pacientes, especialmente en términos de funciones motoras y cognitivas.

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