Tratamiento de la ALD

Transplante alogénico de médula ósea

Es el único tratamiento que, si se realiza apenas iniciada la enfermedad, permite estabilizar o hacer remitir las lesiones cerebrales de desmielinización. En un estadio tardío, es ineficaz e incluso nefasto. El transplante sólo es posible si se encuentra un donante o una sangre compatible de cordón umbilical. Este procedimiento está asociado a una alta mortalidad: del 15 al 20%.

Terapia génica por autotransplante de médula ósea

El autotransplante de células de médula ósea corregidas genéticamente ex vivo podría ser una alternativa al transplante alogénico de médula ósea. Al ser el paciente su propio donante, los riesgos del autotransplante son mucho menos importantes.

Un estudio terapéutico realizado por el Profesor Patrick Aubourg (Inserm U-745, Hospital Saint-Vincent de Paul, París) demuestra, en la actualidad, los efectos de un autotransplante de células de médula ósea previamente corregidas por transferencia del gen-medicamento ALD con ayuda de un virus derivado del VIH.

Tratamiento de la AMN

Se basa en un tratamiento sintomático: reeducación motora activa y pasiva, tratamiento de los trastornos urinarios, de la espasticidad, del dolor, de la fatiga.

Se está evaluando un estudio terapéutico con Riluzole contra placebo en hombres y mujeres afectados por AMN.

Tratamiento de la insuficiencia suprarrenal

El tratamiento, sumamente sencillo, se basa en la prescripción de hidrocortisona, incluso fludrocortisona. Este tratamiento oral diario es indispensable y no debe interrumpirse nunca.

Aceite de Lorenzo

Este régimen dietético se basa en una restricción alimentaria de AGCML y la ingesta de aceite enriquecido con ácido oleico y ácido erúcico («Aceite de Lorenzo»). Permite normalizar, en tres meses, los niveles plasmáticos de AGTLC. Este tratamiento no tiene ningún efecto en las formas cerebrales de ALD y AMN. Si se administra antes de los seis años, podría reducir el riesgo de desarrollar una afección cerebral.

Tratamiento de las formas cerebrales en un estadio avanzado

Los tratamientos sólo son paliativos, pero de crucial importancia para mejorar la calidad de vida de los niños y adultos afectados: lucha contra el dolor y la espasticidad, tratamiento de las complicaciones ortopédicas, alimentación por sonda gástrica para permitir un aporte nutricional adecuado.

Apoyo psicológico

Este apoyo debe involucrar no sólo al paciente, sino también a los hermanos y hermanas de los varones afectados, padres, cónyuge y muy a menudo, otros miembros de la familia.

 


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